Как бороться с мужской гемофилией

Американские ученые из St. Jude Children's Research Hospital (город Мемфис) и британские исследователи из Университетского колледжа Лондона (University College London) совместными усилиями впервые добились успехов в лечении гемофилии В.

Этим заболеванием обычно болеют только мужчины. Опасно оно тем, что при нем нарушается производство белка, отвечающего за свертываемость крови. Называется этот белок фактор IX. Больные гемофилией В вынуждены несколько раз в неделю делать очень дорогие инъекции специального препарата, который заменяет фактор IX.

Чтобы доставить в печень пациента генетический материал, необходимый для выработки белка, использовали аденовирус 8 (AAV8).

В лондонской лечебнице Royal Free Hospital исследование провели на шести пациентах. Им одноразово ввели в вену генетически модифицированный вирус. Для сравнения по два больных получили низкую, среднюю и высокую дозы AAV8.

ЧИТАЙ ТАКЖЕ: Мужское бесплодие: больше не приговор

После инъекции содержание жизненно необходимого белка в крови пациентов составило от 2 до 12 процентов. Ранее этот показатель составлял менее процента. Причем максимальный и самый долговременный эффект наблюдался у двоих больных, получивших самую высокую дозу AAV8.

Примечательно, что четверо из шести пациентов после ведения в кровь аденовируса 8 полностью отказались от регулярных инъекций искусственного белка.